Sirnaomics desarrolla un vehículo de acoplamiento de péptidos (PDoV(TM)) diseñado para una plataforma de administración de GalNAc mejorada para nuevas terapias de ARNip

May 16, 2023

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16 de agosto de 2022, 2:12 a. m. ET

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Un sistema de administración patentado de GalNAc con escape de endosoma mejorado y doble orientación

GAITHERSBURG, Maryland y SUZHOU, China, 16 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- Sirnaomics Ltd. (la "Compañía" o "Sirnaomics", código bursátil: 2257.HK), una empresa biofarmacéutica líder en el descubrimiento y desarrollo de ARNi terapéutica, anunció hoy que la compañía ha desarrollado un vehículo de acoplamiento de péptidos (PDoV™) para lograr una plataforma GalNAc mejorada con péptidos para la administración de fármacos de ARNip.

La plataforma GalNAc de Sirnaomics aprovecha un diseño PDoV™ que aprovecha pequeños péptidos seleccionados que no solo poseen una propiedad activa de escape endosómico, sino que también proporcionan dos sitios de unión para la conjugación de inhibidores de ARNip dual. En cultivos celulares y modelos animales, la plataforma PDoV-GalNAc ha acelerado la eliminación de genes específicos más rápidamente que con GalNAc sola, lo que se atribuye al rápido escape endosómico que permite PDoV. En dichos estudios, la destrucción máxima del gen objetivo se produjo en la primera semana con PDoV-GalNAc en comparación con la tercera semana con GalNAc sola.

La tecnología de administración de PDoV-GalNAc se puede adaptar eficazmente para una terapia de ARNip de doble objetivo con diferentes ARNip, mientras se dirige a dos regiones del mismo ARNm o a diferentes ARNm (de dos objetivos farmacológicos). La construcción de ARNip de PDoV-GalNAc de doble objetivo ha demostrado su capacidad para aumentar la eficiencia de la eliminación de genes dirigida de 10 a 15 veces in vitro en comparación con una construcción de ARNip única. Actualmente se están desarrollando varios candidatos a fármacos de ARNip novedosos utilizando esta tecnología, incluido STP135G, que se dirige al gen PCSK9 expresado en hepatocitos para la hipercolesterolemia, STP145G, que se dirige al ARNm viral para el virus de la hepatitis B, y STP165G, que se dirige al angiotensinógeno expresado en hepatocitos para la hipertensión. .

"Sirnaomics ha invertido mucho en la plataforma GalNAc porque abarca un diseño único y una tecnología innovadora en comparación con otras plataformas utilizadas actualmente para el desarrollo clínico", afirmó el Dr. Patrick Lu, fundador, presidente de la junta, director ejecutivo, presidente y director ejecutivo de Sirnaómica. "Basándonos en nuestros candidatos a fármacos de ARNip administrados por PDoV-GalNAc y GalAhead™ que están pasando a pruebas clínicas, Sirnaomics está bien posicionado para desarrollar nuevos tratamientos para enfermedades relacionadas con los hepatocitos hepáticos. Nuestras tecnologías de administración de GalNAc y nanopartículas polipeptídicas (PNP) proporcionan una base sólida para atender las amplias necesidades insatisfechas de los pacientes".

"Nuestros datos in vitro e in vivo han demostrado el valor de nuestro diseño PDoV para abordar el desafío de mejorar el escape endosómico de los tratamientos desarrollados con GalNAcdelivery", afirmó el Dr. David Evans, director ejecutivo y director científico de Sirnaomics. "La plataforma de administración PDoV-GalNAc no solo mejora los beneficios de las terapias de ARNip único, sino que también avanza la eficacia terapéutica de los candidatos a fármacos de ARNip de doble objetivo. El equipo científico de Sirnaomics continuará avanzando en nuestras nuevas terapias de ARNi con el desarrollo de tecnologías de vanguardia. tecnología."

Acerca de la sirnaómica

Sirnaomics es una empresa biofarmacéutica de terapias de ARN con productos candidatos en etapas preclínicas y clínicas que se enfoca en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos innovadores para indicaciones con necesidades médicas y grandes oportunidades de mercado. Sirnaomics es la primera empresa de terapias de ARN en etapa clínica que tiene una fuerte presencia tanto en China como en Estados Unidos, y también la primera compañía en lograr resultados clínicos positivos de Fase IIa en oncología para una terapia de ARNi para su producto principal, STP705. Obtenga más información en www.sirnaomics.com.

CONTACTO:David M. Evans, PhDDirector ejecutivo y director científico, SirnaomicsCorreo electrónico: [email protected]

Relaciones con inversores: Nigel Yip Director financiero, China, Sirnaomics Correo electrónico: [email protected]

Contacto con los medios de EE. UU.: Alexis Feinberg Tel: +1 203 939 2225 Correo electrónico: [email protected]

Contacto con los medios de Asia: Bunny LeeTel: +852 3150 6707Correo electrónico: [email protected]

FUENTE Sirnaomics Ltd.